骨髓增生性腫瘤（MPN）常見治療方法

余明生醫師

曾任高雄榮民總醫院血腫科主任

現任澳門仁伯爵綜合醫院血液腫瘤科

骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative Neoplasms，簡稱 MPN）是一類慢性血液疾病，主要包括：

1. 真性紅血球增多症（PV）

2. 原發性血小板過多症（ET）

3. 原發性骨髓纖維化（PMF）

   (1)骨髓纖維化前期（pre-fibrotic PMF）

   (2)骨髓纖維化後期（overt PMF）

這類疾病的共同特點，是骨髓製造血球的能力過於活躍，導致「紅血球、白血球與血小板」數量增加，進而提高血栓、出血或其他併發症（PV與ET可能變成續發性骨髓纖維化（post-PV/post-ET MF）；或是變成急性白血病）的風險。

MPN 的治療目標通常包括：

• 控制血球數

• 降低血栓風險

• 改善症狀與生活品質

• 在某些情況下調整疾病的發展

目前的治療方式，包括多種藥物以及部分進階治療。以下介紹幾種常見的治療方式，幫助病友與家屬更容易理解。

放血治療（Phlebotomy）

放血治療常用於PV。其原理是透過抽出一定量的血液，降低體內紅血球數，使「血液濃度下降」，從而「減少血栓風險」，主要用來降低紅血球，對白血球或血小板的影響有限。

放血治療，方法類似於捐血，醫師會依據血球數值與身體狀況，決定放血量與頻率。有些病人在疾病初期可能需要頻繁放血，當血球控制穩定後，放血次數可能減少，並常與阿斯匹靈或其他藥物治療一起使用。

阿斯匹靈（Aspirin）

阿斯匹靈是一種常見且使用已久的藥物，在 MPN 的治療中主要用於降低血栓風險。它的作用是「抑制血小板的活化與聚集」，使血液較不容易形成血栓。

在許多 PV 或 ET 病友中，醫師會建議使用低劑量阿斯匹靈作為長期治療的一部分，以降低心血管事件或血栓的風險。不過，是否適合阿斯匹靈需由醫師評估，因為某些病友可能有出血風險，或其他不適合使用的情況。

簡單來說，阿斯匹靈在 MPN 治療中的角色是幫助血液循環更順暢，降低血栓形成的機會。

Hydroxyurea（羥基脲；HU）

Hydroxyurea 是一種口服的小分子藥物，也是 MPN 治療中使用歷史很長的藥物，主要作用是「抑制細胞製造 DNA」，因此能減慢骨髓細胞分裂的速度，進而降低血球的產生量。

在臨床上，Hydroxyurea 常用於 PV 或 ET 病友的血球控制。由於是口服藥，且醫學界使用經驗豐富，因此在許多情況下是常見的治療選擇。簡單來說，Hydroxyurea是一種幫助降低骨髓血球產量的藥物。

Anagrelide（ANA）

Anagrelide 也是一種口服藥物，作用是影響骨髓中負責產生血小板的細胞，進而「降低血小板生成」，但通常不會影響其他血球。

它是一種「專門用來降低血小板」的藥物，因此，Anagrelide 主要用於 ET。

干擾素（Interferon）

干擾素類藥物屬於蛋白質型生物製劑，與一般化學藥物不同。干擾素原本是人體免疫系統會產生的蛋白質，醫療使用的干擾素則是透過生物技術製造而成，具有「調節免疫」的功能。

在 MPN 的治療中，干擾素可以調整免疫系統與骨髓造血細胞的活動，不只是降低血球數量，也可能對疾病的源頭細胞產生影響。依照藥物設計的不同，干擾素可分為以下幾種類型：傳統型、長效型、超長效型。

傳統干擾素是最早使用的版本，可以幫助控制血球數量並調整免疫反應，但由於藥物在體內停留時間較短，通常需要較頻繁的注射。

為了讓干擾素在體內停留更久，科學家在干擾素分子上加上一段 PEG（聚乙二醇）。這樣的設計可以延長藥物作用時間，使注射次數減少，血中濃度也較穩定。

近年來，科學家再次改善長效干擾素，讓作用時間更長，減少注射次數，也在PV與ET等疾病上，完成了第三期臨床試驗。

超長效型干擾素，除了能「控制血球數量」外，也有機會「降低致病基因的等位基因負荷量（Allele Burden）」，因此被認為可能具有疾病修飾的潛力，可能具有改變疾病發展方向的機會。

JAK 抑制劑（JAK inhibitors）

在許多 MPN 病友中，JAK訊號會過度活化，導致血球生成與發炎反應增加。

JAK 抑制劑是一種標靶藥物，主要作用是「抑制 JAK 訊號通路」，進而「控制血球」與「改善症狀」，例如疲倦、夜間盜汗、體重下降，以及脾臟腫大的問題。這類藥物較常在MF與部分 PV 病友中使用。此外，JAK抑制劑也有一些降低「降低突變等位基因負荷量」的效果。

目前臨床上常見的 JAK 抑制劑包括：Ruxolitinib、Fedratinib、Momelotinib、Pacritinib。不同藥物各有特色，醫師會依照病友的病情與身體狀況選擇最適合的治療。

骨髓幹細胞移植

除了藥物治療外，骨髓造血幹細胞移植，也是醫師可能考慮的治療方式。這項治療是利用健康捐贈者的造血幹細胞，替代病友的骨髓系統，以重新建立正常的造血功能。

在目前的醫療實務上，骨髓造血幹細胞移植是「唯一有機會根治部分 MPN 的治療方式」，但因為治療過程複雜，風險也高，因此醫師會依照病友的年齡、身體狀況與疾病風險進行詳細評估。

總結

MPN 的治療方式各有不同作用：

• 放血治療：只降低紅血球數

• 阿斯匹靈：降低血栓風險

• Hydroxyurea：降低血球數

• Anagrelide：只降低血小板數

• Interferon：調整免疫、降低血球數、降低突變量

• JAK 抑制劑：降低血球數、降低突變量、改善症狀

• 骨髓幹細胞移植：在特定情況下可能提供根治的機會，但風險較高

	PV	ET	MF
放血治療	●
阿斯匹靈	●	●	●
Hydroxyurea	●	●	●
Anagrelide	▲	●
Interferon	●	●	●
JAK 抑制劑	▲		●
骨髓幹細胞移植			●
●：較常用、▲視條件使用

MPN 的常見治療方式

資料參考來源：

1.National Comprehensive Cancer Network (NCCN). NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Myeloproliferative Neoplasms. Version 2026. National Comprehensive Cancer Network, 2026.

2.Kiladjian JJ, Klade C, Georgiev P, et al. Event-free survival in early polycythemia vera patients correlates with molecular response to ropeginterferon alfa-2b or hydroxyurea/best available therapy (PROUD-PV/CONTINUATION-PV). Hemasphere. 2025;9(5):e70137. Published 2025 May 3. doi:10.1002/hem3.70137

3.Mesa R, Gill H, Zhang L, et al. Ropeginterferon alfa-2b in hydroxyurea-intolerant or hydroxyurea-refractory essential thrombocythaemia (SURPASS ET): a multicentre, open-label, randomised, active-controlled, phase 3 study. Lancet Haematol. 2025;12(11):e862-e875. doi:10.1016/S2352-3026(25)00264-9

4.Vachhani P, Mesa R, Mascarenhas J, et al. JAK inhibitor selection in challenging scenarios of myelofibrosis: a review. Haematologica. Published online November 20, 2025. doi:10.3324/haematol.2025.288654

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